Terapia gênica aplicada à fibrose cística

Resumo

A Fibrose Cística é a doença genética fruto da mutação do gene CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Condutance Regulator), o gene alterado cria um desequilíbrio hidroeletrolítico, que eleva a viscosidade do muco pulmonar, estabelecendo a conjuntura ideal para o desenvolvimento de patógenos. As condições hidroeletrolíticas, afetam a homeostase de outros sistemas, reduzindo a qualidade de vida do seu portador. Considerando o drástico grau de interferência da FC (Fibrose Cística) sobre o metabolismo do fibrocístico, que reduz a qualidade de vida de seu portador, é tangível a necessidade de expandir novas opções terapêuticas. O objetivo deste artigo é expor as principais aplicabilidades e delimitações da Terapia Gênica aplicada à Fibrose Cística. Fundamentada na revisão literária, foram consultados trabalhos publicados nos últimos 10 anos, foram elegíveis trabalhos em inglês, espanhol e português. O tratamento da Fibrose Cística detém um alto grau de complexidade, resultado de sua condição multiorgânica, seus portadores necessitam de terapias desde o início da vida, tais intervenções tem como objetivo abrandar os sintomas, sem a perspectiva da cura. A Terapia Gênica, amparada pelas ferramentas da engenharia genética, possui uma abordagem mais racional de tratamento, tendo como alvo o gene CFTR alterado, que é o precursor da estrutura de cascata da FC. A Terapia Gênica apresenta resultados eficazes, mas ainda não é uma terapia aprovada para a FC, ainda encontra obstáculos éticos, reações adversas, falta de investimentos em tecnologias que possibilitem o aprimoramento da técnica. Porem essa técnica oferece uma alta expectativa sobre a cura.

Palavras-chave: Terapia gênica. Fibrose cística. Terapia genética. Edição genoma.